ヒトのｉＰＳ細胞を使って、血液中のたんぱく質が尿に大量に漏れる腎臓の難病「先天性ネフローゼ症候群」の初期状態を再現することに、熊本大発生医学研究所などの研究グループが成功したそうです。

『腎臓病の状態、ｉＰＳ細胞使って再現　治療法開発に光』

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ヒトのｉＰＳ細胞を使って、血液中のたんぱく質が尿に大量に漏れる腎臓の難病「先天性ネフローゼ症候群」の初期状態を再現することに、熊本大発生医学研究所などの研究グループが成功した。腎臓の機能をつかさどる細胞の異常が、遺伝子操作で正常化することも確かめた。発病の仕組みの解明と治療法開発につながる可能性があるという。

先天性ネフローゼ症候群は、腎臓の中で血液から尿をこし取る細胞の濾過（ろか）膜が十分形成されていないために起こる。熊大の西中村隆一教授らのグループは、患者の皮膚からつくったｉＰＳ細胞で腎臓の組織を作製し、濾過膜の形成が進まない状態を初めて再現した。

この患者は、濾過膜を構成する主要なたんぱく質「ネフリン」の一部に異常があるが、細胞の遺伝子操作で修復したところ、濾過膜の形成が進んだ。このため、ネフリンの異常が病気の原因であると特定できた。

【朝日新聞デジタル　配信】

病気が進行した状態では、

正常な状態から大きく変化しているため、それだけ原因の特定、特に最初の異常の特定には、難しいものがあると思われます。

今回、ヒトのｉＰＳ細胞を使って、病気の初期状態を再現できたとのことですが、病気の初期状態というのは、正常な状態との違いを判別する上で、大変大きな意味を持つものと思われます。

報道によりますと、

腎臓の機能をつかさどる細胞の異常を判別し、それを遺伝子操作で正常化することも確かめたということですが、まさに「病気の初期状態の再現」ということの価値を如実に示していると言っても過言ではないと思います。

ヒトのｉＰＳ細胞を

用いた研究の範囲は広く、今回のように「病気の初期状態の再現」ということが、今後さまざまな病気に応用されれば、多くの病気の早期発見や早期治療につながることは間違いないものと思われます。

今後の関係者の皆様のご努力に大いに期待したいと思います。